美國華裔科學家給基因“動手術” 遺傳病治療大突破
2017-10-27 16:32 來源: 中國僑網
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  據美國《世界日報》編譯報道,由美國華裔科學家劉戴維(David Liu)和張鋒主持的研究團隊,25日分別推出力量強大的基因編輯工具,可天衣無縫的修補基因的微小但致命的錯誤,而且不會永久改變基因。

  這種方法可用以修正造成人類大部分遺傳疾病,而且有些迄無治療方法的基因突變,為治療遺傳性失明、鐮狀細胞貧血、囊腫性纖維化和其他幾千種遺傳疾病開辟新的途徑。

  哈佛大學的劉戴維團隊發展出來的技術,可對脫氧核糖核酸(DNA)單一字母進行極精確的“化學手術”,可是不會切斷基因的階梯狀結構。

  麻省理工學院(MIT)博德研究所的張鋒團隊,則針對一旦異常可能損害健康甚至造成死亡的核糖核酸(RNA)進行編輯,而不改變DNA。

  這兩種技術都是利用革命性的基因編輯科技CRISPR-Cas9發展出來。人類基因圖譜包含60億個DNA字母或化學鹼基,而CRISPR-Cas9有如分子剪刀,可把基因不想要的部分切除,代以新的基因段序。

  但是,CRISPR會造成DNA斷裂,劉戴維開創性的鹼基編輯則是以化學方法糾正DNA的單一字母錯誤。劉戴維説,CRISPR有如剪刀,鹼基編輯則有如鉛筆。

  DNA有四種化學鹼基:嘌呤(A)、胞嘧啶(C)、鳥嘌呤(G)、胸腺嘧啶(T);每兩個鹼基組成鹼基對,而且都是AT和CG互相鍵結組成DNA。

  單一字母出現的錯誤,也就是點突變,可能導致遺傳疾病。劉戴維團隊去年即描述一種可把GC鹼基對變成AT鹼基對的鹼基編輯工具,而他們現在發展出一種全新的脢,可把AT變成GC對。

  這是以前不可能做到,而科學界一直想追求的目標,因為迄今所知3萬2000種與疾病有關的點突變,約有一半是在GC鹼基對在基因圖譜某個地方錯誤變成AT對造成的。

  專家説,用CRISPR植入或切除基因字母,可能造成有點無法逆料的結果,用鹼基編輯則不會造成DNA斷裂,結果可能較確定。

  率先參與發展出CRISPR-Cas9技術的張鋒,則發展出一種Cas13脢取代Cas9脢,使其附著在RNA而非將其切斷,再納入另一種蛋白質對這個基因點進行編輯。

  張鋒説,RNA帶有控制蛋白質生産的基因指令,如基因缺陷導致細胞制造太多或太少某種蛋白質,就可能造成疾病,而對RNA進行編輯可暫時糾正異常的蛋白質生産。

  這種RNA編輯係統,能夠修正突變而不改變基因體。但是,這種改變並非永久性質,因為RNA會隨著時間衰退,因此這種改變只會在進行治療時才存在,如果發生不利副作用還可以扭轉過來。

  專家説,這兩種編輯係統對DNA或RNA提供糾正特定疾病突變的機會,可是都還未進行人體試驗,必須先克服一些障礙,包括證明其安全有效,以及發展出方法以把編輯係統引進身體適當細胞。

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【糾錯】 責任編輯: 何險峰
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