新華社華盛頓1月3日電(記者林小春 周舟)美國火花基因療法公司3日宣布,美國首個獲批上市的遺傳病基因療法Luxturna定價85萬美元。這一“天價”受到全球廣泛關注。
一次性療法Luxturna上個月獲得美國食品和藥物管理局批準,用于治療與雙等位基因RPE65突變相關的遺傳性視網膜營養不良疾病。該病損害患者視力,甚至導致特定患者失明,此前一直沒有有效療法。
火花基因療法公司發言人莫妮克·達·席爾瓦告訴新華社記者,Luxturna的批發採購成本是雙眼85萬美元。這一價格綜合考慮了患者、家屬、醫療保健提供者、治療中心等各利益攸關方的關切,以及公司可持續發展的需求。
盡管85萬美元堪稱“天價”,但仍低于外界此前估計的100萬美元售價。
Luxturna療法是通過直接向患者視網膜細胞注射相關替代基因,讓這些細胞産生能將光信號轉換成視網膜電信號的正常蛋白質,從而改善患者視力。
火花基因療法公司表示,如果Luxturna不起作用,將給患者退還部分費用,公司已與一些保險公司原則上達成或正積極討論相關協議。此外,他們還在推動分期付款解決方案。
達·席爾瓦説,目前還沒有在中國銷售Luxturna的計劃。
迄今,美藥管局一共批準三種基因療法,另兩種療法去年早些時候獲批,分別是淋巴癌療法Yescarta和白血病療法Kymriah,定價37.3萬美元和47.5萬美元。
研制Kymriah的瑞士諾華公司曾表示,如果Kymriah使用第一個月見不到效果,將不用患者付費。
-
拯救巧克力 糖果商資助可可樹基因改造
為了拯救巧克力,糖果制造商瑪氏公司採取行動,掏腰包資助科學家改造可可樹基因,讓它們免于滅絕。2018-01-03 06:45
-
“基因剪刀”有望用于治療漸凍症
美國研究人員用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠運動神經元中的肌萎縮側索硬化症(俗稱“漸凍症”)致病基因,使攜帶致病基因小鼠的發病時間推遲、壽命延長,為治療這種神經退行性疾病帶來新希望。2017-12-28 09:46
-
美國批準第一種針對遺傳病的基因療法
美國食品和藥物管理局19日宣布,已批準美國火花基因療法公司的Luxturna基因療法,用于治療特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。2017-12-20 12:29
NBA最新實力榜:勇士穩居首位
NBA官方公布了最新一期的球隊實力榜,金州勇士繼續穩居首位,綠軍升至次席,火箭繼續下滑來到第四位。[詳細]
好萊塢眾女星聯合發起反性騷擾倡議
一眾女星在《紐約時報》上發表公開信,希望借自己的“星光”呼吁人們關注更弱勢女性面臨的性騷擾問題。[詳細]